IntraBio krijgt de weesgeneesmiddelen status voor behandeling van spinocerebellaire ataxie van de FDA

Maandag 10 december 2018 IntraBio Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapieën ontwikkelt voor zeldzame (“weesgeneesmiddelen”) en veel voorkomende neurodegeneratieve aandoeningen. IntraBio heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Dr…

A new spinocerebellar ataxia (SCA48) is characterized by early cerebellar cognitive-affective syndrome (CCAS) and late-onset SCA.STUB1geneA family has been followed for more than a decade with periodic neurologic and neuropsychological examinations. Wh…

SCA48 wordt gekenmerkt door vroege cognitieve problemen en het ontwikkelen van ataxie op een latere leeftijd. STUB1 genEen onderzoek beschrijft een familie met ataxie die meer dan 10 jaar werd gevolgd. De familie onderging regelmatig neurologische en n…

19 november 2018Lexington (MA, USA) en Amsterdam (Nederland)uniQure NV, een toonaangevend bedrijf in gentherapie kondigde vandaag, tijdens de Onderzoek- en Ontwikkelingsdag in New York City, de uitbreiding aan van zijn onderzoekspijplijn met een nieuwe…

November 19, 2018Lexington (MA, USA) and Amsterdam (Netherlands)uniQure N.V., a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced the expansion of its research pipeline with novel AA…

Tuesday 20 November marked 100 days until Rare Disease Day 2019.The countdown to Rare Disease Day 2019 has begun…Rare Disease Day takes place on the last day of February each year. The main objective of Rare Disease Day is to raise...

Internationale ZeldzameziektendagHet aftellen is begonnen! Nog minder dan honderd dagen voor de twaalfde editie van de Zeldzame Ziekten Dag op donderdag 28 februari 2019.Jaarlijks wordt er op de laatste dag van februari aandacht gevraagd voor zeldzame …

Currently, the most common clinical scores for rating the disease severity are the Scale for theAssessment and Rating of Ataxia (SARA). However, the SARA score cannot be used to evaluate pre-manifest individuals and their small effect size would requir…

Als er nieuwe therapieën voor SCA ontwikkeld worden, wordt het steeds belangrijker om de voortgang van de aandoening zeer nauwkeurig te meten. Nu worden vaak de klinische scores van gemeten met behulp van de SARA schaal om de progressie van...

The European Commission has released a new information video and flyer for patients and healthcare professionals explaining how #EuropeanReferenceNetworks work.