19 november 2018
Lexington (MA, USA) en Amsterdam (Nederland)
uniQure NV, een toonaangevend bedrijf in gentherapie kondigde vandaag, tijdens de Onderzoek- en Ontwikkelingsdag in New York City, de uitbreiding aan van zijn onderzoekspijplijn met een nieuwe AAV-gentherapiebenadering voor de behandeling van onder andere Spinocerebellaire Ataxia Type 3 (SCA3).
Gentherapie is een medische behandeling die de genetische code, ook wel bekend als DNA, kan aanpassen. De genetische code is het bouwplan voor de eiwitten in het lichaam. Als er een foutje in een stukje van de genetische code zit, dan wordt het bijbehorende eiwit niet of niet goed aangemaakt. Dit geeft problemen.
In een studie met menselijke zenuwcellen die verkregen zijn vanuit stamcellen werd aangetoond dat AMT-150 het verkeerde eiwit (ataxin-3) met 65% verminderde zonder ongewenste neven effecten.
