Onderzoek in het kader van de Nationale Wetenschapsagenda
Inleiding
Bij verschillende erfelijke hersenziektes beschadigt een gemuteerd eiwit de hersencellen, met achteruitgang van de gezondheid, beperkingen en overlijden tot gevolg. Inmiddels gloort er hoop met experimentele therapieën die de aanmaak of toxische werking van deze eiwitten kunnen remmen, en recent zijn de eerste hoopgevende trials gestart.
Maar er zijn nog veel openstaande en urgente vragen. Wat is het beste moment om met therapie te starten? Is het begin van de ziekte te voorspellen, en willen gendragers dat wel weten? Is een alternatieve behandeling ook mogelijk zonder ruggenprik of hersenoperatie? En wat betekent dit voor hele jonge patiënten? Onderzoekers, artsen, ethici, biotech bedrijven en patiëntenverenigingen zullen gezamenlijk deze vragen beantwoorden, met als doel een persoonsgerichte aanpak en behandeling mogelijk te maken.
Een consortium van Nederlandse onderzoeksgroepen en neurologen van verschillende academische ziekenhuizen (Amsterdam UMC, Erasmus MC, LUMC, Maastricht UMC+, Radboudumc en UMCG), biotech bedrijven, opleidingen, stichting Proefdiervrij en patient-organisaties (Campagneteam Huntington, Vereniging van Huntington en ADCA/Ataxievereniging Nederland) zullen gezamenlijk deze vragen beantwoorden, met als doel een persoonsgerichte aanpak en behandeling mogelijk te maken. Hiervoor hebben ze een subsidie van €4,7 miljoen ontvangen van NWO om deze behandeling te onderzoeken en ontwikkelen.
Voor wie meer wil lezen over dit onderzoek, <klik hier>.
Menu
