Op 12 januari 2017 heeft de Europese Commissie de weesgeneesmiddelen status toegekend aan Luis Pereira de Almeida, Portugal, voor de behandeling van SCA met trans-resveratrol.
Weesgeneesmiddelen status
Wat is de werking van trans-resveratrol?
De precieze werking van dit geneesmiddel bij spinocerebellaire ataxie is niet bekend. Men denkt dat trans-resveratrol een enzym activeert. Dit enzym wordt sirtuin-1 (SIRT1) genoemd. SIRT1 speelt een rol bij de bescherming van zenuwcellen. Door het activeren van SIRT1 kunnen zenuwcellen beter functioneren en overleven langer. Hierdoor zullen de symptomen van ataxie mogelijk wat verlicht worden.
In welk ontwikkelingsstadium zit trans-resveratrol?
Het effect van trans-resveratrol is onderzocht in experimentele modellen. Op het moment van de aanvraag voor de weesgeneesmiddelen status liepen er nog geen onderzoeken bij patiënten met spinocerebellaire ataxie.
Het geneesmiddel is nog niet toegestaan op de Europese markt en daarbuiten voor SCA.
De veiligheid en werkzaamheid van trans-resveratrol bij spinocerebellaire ataxie moet nog aangetoond worden voor trans-resveratrol als geneesmiddel wordt toegelaten.
———————————————————————————–