Trans-resveratrol als behandeling voor spinocerebellaire ataxie – weesgeneesmiddelen status

Op 12 januari 2017 heeft de Europese Commissie de weesgeneesmiddelen status toegekend aan Luis Pereira de Almeida, Portugal, voor de behandeling van SCA met trans-resveratrol.

Weesgeneesmiddelen status

Om ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen te stimuleren, zijn er een aantal stimuleringsregelen in het leven geroepen. Als een potentieel geneesmiddel de weesgeneesmiddelen status krijgt, dan kan het bedrijf gratis wetenschappelijk advies krijgen bij het opstellen van onderzoeksprotocollen en registratieaanvragen van de instantie die uiteindelijk beslist of een geneesmiddel wordt goedgekeurd. Het wetenschappelijk advies helpt om een middel sneller goedgekeurd te krijgen. 

Resveratrol wordt oa in de schil van blauwe druiven gevonden. 

Wat is de werking van trans-resveratrol? 

De precieze werking van dit geneesmiddel bij spinocerebellaire ataxie is niet bekend. Men denkt dat trans-resveratrol een enzym activeert. Dit enzym wordt  sirtuin-1 (SIRT1) genoemd. SIRT1 speelt een rol bij de bescherming van zenuwcellen. Door het activeren van SIRT1 kunnen zenuwcellen beter functioneren en overleven langer. Hierdoor zullen de symptomen van ataxie mogelijk wat verlicht worden.

In welk ontwikkelingsstadium zit trans-resveratrol? 

Het effect van trans-resveratrol is onderzocht in experimentele modellen. Op het moment van de aanvraag voor de weesgeneesmiddelen status liepen er nog geen onderzoeken bij patiënten met spinocerebellaire ataxie.

Het geneesmiddel is nog niet toegestaan op de Europese markt en daarbuiten voor SCA.

De veiligheid en werkzaamheid van trans-resveratrol bij spinocerebellaire ataxie moet nog aangetoond worden voor trans-resveratrol als geneesmiddel wordt toegelaten.

———————————————————————————–

Pin It on Pinterest