Eerste ataxie patiënten doen mee met klinische studie

BioHaven Pharmaceuticals is begonnen met een klinische studie voor cerebellaire ataxie patiënten om de werkzaamheid van hun middel BHV-5147 te testen.

BHV-4157 is een nieuwe chemische stof die het glutamaat in de hersenen regelt. Glutamaat is één van de belangrijkste stoffen in de hersenen die de overdracht van zenuwsignalen tussen de zenuwen regelt.

De studie is een fase 2b/3 studie. In fase 2 wordt de optimale dosis van het geneesmiddel bepaald. In fase 3 wordt de werkzaamheid van het geneesmiddel bestudeerd. De studie wordt in meerdere locaties in de USA uitgevoerd. Er zullen ongeveer 120 SCA patiënten meedoen. Een deel van de patiënten zal een placebo (nepgeneesmiddel) krijgen. Zowel de arts, onderzoeker als de patiënt zelf weten niet of een deelnemer het geneesmiddel krijgt of het nepmedicijn. Op deze manier kan de werking van het geneesmiddel zo eerlijk mogelijk bestudeerd worden.

De studie bestudeert of BHV-4157 de SARA score (Scale for Assessment and Rating of Ataxia) na 8 weken medicijn gebruik zal beïnvloeden. Verder wordt er ook gekeken of de tijd die de patiënt nodig heeft om 8 meter te lopen verandert na 8 weken BHV gebruik. 

De volgende patiënten kunnen meedoen in een van de centra in de USA: patiënten met de diagnose SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 of SCA10. De leeftijd van de deelnemers moet tussen de 18 en 75 liggen. Verder moeten de kandidaten nog 8 meter kunnen lopen. Krukken en andere hulpmiddelen zijn toegestaan. De SARA score moet tussen de 8 en 30 liggen.

De verwachting is dat de studie afgerond zal zijn in augustus 2017.

———————————–

RareDiseaseReport online, 22 december 2016

BioHaven – weesgeneesmiddelen status

Pin It on Pinterest