uniQure – gentherapie bij SCA3 diermodellen

uniQure is één van de leidinggevende bedrijven op het gebied van het ontwikkelen van gentherapie voor patiënten met een ernstige erfelijke aandoening.

SCA3 wordt veroorzaakt door een te lang stukje erfelijk materiaal in het ATXN3 gen. Hierdoor wordt er een toxisch eiwit, ataxin-3, geproduceerd waardoor zenuwcellen afsterven. Dit veroorzaakt de ataxie symptomen.

Het bedrijf heeft een klein stukje RNA (microRNA) ontwikkeld dat zich richt op het ziekmakende gen in het muismodel. Dit stukje materiaal wordt AMT-150 genoemd.

AMT-150 wordt in een geïnactiveerd virus gebracht zodat het middel de zenuwcellen bereikt. Met een injectie wordt het virus dichtbij de kleine hersenen ingespoten.

In een muismodel met SCA3 heeft men aangetoond dat 6 weken na de injectie met AMT-150 de hoeveelheid verkeerd eiwit (ataxin-3) in de kleine hersenen (tot 53%) en in de hersenstam (tot 65%) was afgenomen.

Er zijn ook experimenten gedaan met zenuwcellen van SCA3 patiënten verkregen via stamcel techniek. De resultaten bij de muizen komen overeen met de bevindingen bij de SCA3 zenuwcellen.

uniQure geeft aan dat de huidige data verkregen met een enkele injectie AMT-150, de potentie hebben om het verloop van de ziekte te veranderen. uniQure zal verder gaan met de studies.

—————————————————————-

Persbericht, 7 mei 2019

Pin It on Pinterest