uniQure – gene therapy SCA3 mousemodel

uniQure is a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs.Spinocerebellar Ataxia Type 3, also known as Machado-Joseph disease, is caused by a CAG-repeat expansion in the ATXN3 gene that results in an abnormal...

uniQure – gentherapie bij SCA3 diermodellen

uniQure is één van de leidinggevende bedrijven op het gebied van het ontwikkelen van gentherapie voor patiënten met een ernstige erfelijke aandoening. SCA3 wordt veroorzaakt door een te lang stukje erfelijk materiaal in het ATXN3 gen. Hierdoor wordt er een toxisch...

Euro-ataxia Conferentie 2019

Afgevaardigden van Europese patiënten verenigingen komen één keer per jaar samen om bijgepraat te worden over ataxie door wetenschappers en om de plannen van komend jaar te bespreken. In mei dit jaar is het Euro-ataxia congres georganiseerd tegelijk met het...

Wetenschappelijk onderzoek naar ataxie

De Mayo Clinic in Amerika doet onderzoek naar ataxie en voornamelijk de vorm die veroorzaakt wordt door extra herhalingen in het DNA (nucleotide herhalingen). Er wordt veel onderzoek gedaan naar de genetische aanleg van ataxie. Sommige erfelijke vormen van ataxie...